Утверждают, что у пациентов с болезнью Альцгеймера после генной терапии ухудшение памяти развивалось вдвое медленнее, чем у больных, не подвергшихся такой операции. Но это была лишь первая фаза, то есть это не было хорошо проконтролированным исследованием. В мозге пациента, умершего через пять месяцев после операции, можно было констатировать сильное стимулирующее воздействие на NBM-нейроны. Это позволяет надеяться на реальный успех генной терапии. Нам остается ждать, какие результаты и побочные эффекты принесет эта терапия. Ранее в Швеции уже попытались трех пациентов с болезнью Альцгеймера лечить фактором роста нервов (NGF), который с помощью инфузионных шприцевых насосов вводили в желудочки мозга. Эти исследования, однако, пришлось прервать, так как NGF весьма незначительно влиял на функцию памяти, вызывая при этом побочные явления в виде хронических болей и потери веса. NGF, вырабатываемый клетками, которые Тушинский вводил в мозговую ткань, пусть лучше остается там, где он был, во избежание вышеуказанных осложнений. Мы установили, что у пациентов с болезнью Альцгеймера чувствительность к NGF в базальном ядре Мейнерта (NBM) резко увеличилась. Создаст ли это новые проблемы, пока не ясно. Следующий шаг, который наметил Тушинский, это с помощью другого вируса вводить NGF непосредственно в мозг, поскольку такой метод, вероятно, будет более эффективным. В конце 2009 года пришла новость, что двух мальчиков, страдавших болезнью мозга адренолейкодистрофией (ALD), вылечили с помощью генной терапии. Если у человека из-за мутации отсутствует ALD-белок, жирные кислоты не расщепляются, а накапливаются в миелине, покрывающем нервные волокна мозга. Это приводит к сильным нарушениям работы мозга. Болезнь приобрела известность благодаря фильму Lorenzo’s Oil [Масло Лоренцо], где отец такого больного пытается лечить его, правда безуспешно, смесью растительных масел. В стволовые клетки, изолированные из костного мозга одного из мальчиков, был посредством вируса (лентивирус введен здоровый ген ALD и откорректированные клетки возвращены обратно в костный мозг. Как именно эти исправленные клетки устранили дефект в мозге, пока не ясно, но оба семилетних мальчика вот уже два года чувствуют себя хорошо.